国家药监局2026年5月31日发布最新数据显示，2025年我国批准儿童用药138个，创历史新高，这也是我国儿童新药审批数量连续第五年实现增长。这一数据标志着过去儿童用药"品种少、规格缺、剂型不适宜"的困境正逐步破解，"剂量靠猜、用量靠掰"的现象加速成为历史。
数据显示，近年来我国儿童用药获批数量逐年递增：2021年批准47个、2022年66个、2023年92个、2024年106个、2025年138个。最近五年，我国共批准儿童用药449个。国家药监局药审中心副主任余欢表示，2025年获批的138个儿童用药品种涵盖儿童肿瘤、罕见病、传染病等急危重症，以及呼吸、消化、内分泌等儿童常见病领域。
创新药占比显著提升
2025年批准上市的138个儿童用药中，有11个是国产创新药，48个是儿童专用药。其中包含我国自主研发的首个用于戈谢病的创新药和首个用于儿童神经纤维瘤病的创新药，为儿童期发病的罕见病和肿瘤提供了新的治疗选择，填补了国产药在这些领域的空白。
北京儿童医院院长倪鑫指出，戈谢病主要是脂质代谢障碍疾病，长期会导致脏器衰竭；神经纤维瘤病是一种遗传病，全身神经都可能长结节影响功能。这两种病过去国产没有药物治疗，进口药费用很高，去年获批的两种药减轻了病人负担。
政策支持体系全面建立
2026年4月22日，国家卫生健康委、工业和信息化部、金融监管总局、国家知识产权局、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局等八部门联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，从顶层设计上构建了儿童用药全链条保障机制。
政策亮点包括：对儿童专用创新药早期介入、研审联动，允许滚动提交资料；对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项；符合条件的按程序纳入国家医保药品目录。
市场独占期制度首次确立
今年新修订的《药品管理法实施条例》首次明确了儿童用药市场独占期制度，对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的给予不超过2年的市场独占期。这一制度通过行政法规层面的激励，从根本上激发了医药企业研发儿童用药的积极性。
国家药监局统计显示，2025年共有25个儿童用药通过优先审评批准上市，占全年优先审批药品总量的30%。研发端同样呈现活跃态势，2025年我国儿童受试者参与的药物临床试验达235项，连续三年保持15%到20%的增幅，其中一类创新药及国际多中心临床试验数量占比超过50%。
儿童用药定义明确化
北京儿童医院院长倪鑫解释，儿童专用药通俗讲就是说明书上写得很明确儿童用法用量的药品。过去儿童专用药数量非常低，都是成人药，说明书会写"儿童遵医嘱"。近年来国家药监局大力鼓励儿童专用药物研发，针对儿童不同体重有明确说明书，使药物治疗更加精准。
北京大学第三医院儿科主任韩彤妍补充，儿童用药相比成人用药，在研发和临床试验阶段更注重发育毒性评估，风险控制也更严格。此外剂型和规格更多样，易于儿童服用，口味上更符合儿童特点，可能是水果味的，辅料更能减少对孩子胃肠道的刺激。
市场规模突破2000亿元
数据显示，2025年中国儿童用药市场规模已突破2000亿元，从2020年的1856亿元至今，市场规模稳步增长。这一增长背后是2.5亿儿童人口的刚性需求，更是政策与消费升级的双重驱动。
国家卫健委在此次政策解读中直言，儿童用药数量少、适宜剂型规格缺乏、说明书信息不全、企业积极性不足、供应能力薄弱、药学服务跟不上等问题依旧突出。数据显示，目前儿童药品种类占药品总量比例不足10%，国内90%以上的儿童用药为非儿童专用药。以浙江某三甲综合性儿童医院为例，儿童专用药品仅占院内所有药品的5.6%，而口服药品中儿童适宜剂型（口服液、混悬液、滴剂、颗粒剂、散剂）药品仅占28%。
临床应用规范逐步完善
针对临床中普遍存在的"成人药儿童用、说明书无儿童剂量"等痛点，国家药监局积极推动已上市药品增补儿童用药信息。截至目前，已有54个药品的说明书增加了儿童用药信息。同时，国家卫健委将牵头制定儿童用药临床应用指导原则，修订中国国家处方集（儿童版）等，探索适时制定国家儿童基本药物目录。
在支付端，政策明确儿童专用药及鼓励清单品种优先纳入医保目录，谈判药品新增儿童适应症实行简易续约，DRG/DIP支付规则向儿童用药领域倾斜，集采实行儿童药单独分组并优化差比价规则，同时鼓励商业保险推出儿童专属产品，覆盖儿童创新药与罕见病用药保障。
【常见问题】
问题1：什么是儿童专用药？与成人用药有什么区别？
回答1：儿童专用药是指药品说明书上明确标注儿童用法用量的药品。与成人用药相比，儿童专用药在研发和临床试验阶段更注重发育毒性评估，风险控制更严格，剂型和规格更多样化，易于儿童服用。具体区别包括：口味更符合儿童特点（如水果味），剂量按儿童体重和年龄特点精准计算，辅料减少对儿童胃肠道的刺激，对儿童生长发育无不良影响，药物毒理学方面安全性更高。
问题2：2025年我国儿童用药获批情况如何？
回答2：2025年我国批准儿童用药138个，创历史新高，涵盖儿童肿瘤、罕见病、传染病等急危重症，以及呼吸、消化、内分泌等儿童常见病领域。其中包含11个国产创新药和48个儿童专用药，包括我国自主研发的首个用于戈谢病的创新药和首个用于儿童神经纤维瘤病的创新药。这是我国儿童新药审批数量连续第五年增长，最近五年共批准儿童用药449个。
问题3：国家在儿童用药方面有哪些最新支持政策？
回答3：2026年4月22日，八部门联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，构建全链条保障机制。主要政策包括：对儿童专用创新药早期介入、研审联动；优先审评审批鼓励清单药品；优先纳入国家基本药物目录和医保目录；首次确立儿童用药市场独占期制度（不超过2年）；优化集采分组和差比价规则；鼓励商业保险开发儿童专属产品；支持医疗机构开展儿科药学服务等。
【话题追踪】
1、2026年05月31日 19:54 视频丨告别"剂量靠猜 用量靠掰" 我国儿童专用药品种规模持续扩大 新浪财经
2、2026年05月31日 17:59 告别"剂量靠猜 用量靠掰" 我国儿童专用药品种规模持续扩大 环球网
3、2026年05月31日 13:41 我国儿童新药连续五年增长 2025年批准138个 创历史新高 环球网
4、2026年05月31日 12:10 我国儿童新药连续五年增长 2025年批准138个 创历史新高 央视网新闻频道
5、2026年05月09日 17:21 八部门赋能儿童药发展，千亿市场迎变 21世纪经济报道
6、2026年05月09日 07:58 八部门发文完善儿童小药箱 光明网
7、2026年05月08日 19:31 八部门出台儿童药新政 澎湃新闻
8、2026年05月07日 21:07 关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见 中国政府网
